基因工程技术是现代生物技术发展的前沿,有着广泛的应用。例如很多遗传性的疾病都是因为基因突变导致,需要通过基因工程的手段来开发相关药物,进行针对性的治疗。中国科学院动物研究所研究团队开发的逆转座子基因工程新技术,首次实现了以RNA为媒介的基因精准写入,有望为遗传病、肿瘤等疾病带来更高效、更安全、更低成本的全新治疗方式。这一成果今天(8日)在国际学术期刊《细胞》在线发表。
据介绍,基因治疗需要利用基因工程技术来治疗基因突变所引起的疾病。不过,人体由几十万亿个细胞组成,每个细胞里又有几十亿个碱基对,怎么样才能把正常的遗传信息,精准地放到一个特定的基因组位点,是目前基因工程领域所面临的挑战。中国科学院动物研究所此次开发的逆转座子基因工程新技术,首次实现了以RNA为媒介的基因精准写入。这项技术能够在多种哺乳动物细胞系、原代细胞中实现大片段基因高效精准整合,与DNA疗法相比,以RNA为媒介会更加安全和有效。以此为基础,有望为遗传病、肿瘤等疾病带来全新的治疗方式。
中国科学院动物研究所研究员 李伟:比方对于肿瘤的患者,现在治疗的方式比较烦琐,需要在体外收集患者的细胞,对这些肿瘤细胞进行改造,把改造好的细胞再回输给患者。未来利用这一代技术,我们就可以开发全新的治疗方式和药物,直接把这个基因制剂注射到他的体内,就像我们现在的疫苗或者静脉输液一样,一次性在患者的细胞里写入遗传信息,来实现一个更加通用、更加高效、更加低成本的治疗的方式。